Oggi, 29 giugno, è la Giornata Mondiale della Sclerosi Sistemica: verso una nuova terapia con le Car-T

La sclerosi sistemica, anche nota come sclerodermia, è una malattia autoimmune che colpisce il tessuto connettivo, provocando l’indurimento e il restringimento della pelle e degli organi interni. Questa patologia affligge circa 30.000 persone in Italia, con una prevalenza maggiore tra le donne in età fertile. I sintomi comuni includono il fenomeno di Raynaud (che comporta una diminuzione del flusso sanguigno alle estremità come le dita) e la rigidità cutanea. Una recente terapia promettente contro la sclerosi sistemica è basata sulle cellule CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T cell). Le cellule CAR-T sono linfociti T che vengono prelevati dal sangue del paziente, modificati geneticamente in laboratorio per attaccare specifiche cellule bersaglio, e poi reintrodotti nel paziente. Questa strategia è già approvata per il trattamento di alcune forme di leucemia e linfoma, dove il bersaglio sono i linfociti B tumorali.

Uno studio pubblicato a febbraio sul New England Journal of Medicine ha suggerito che questa terapia potrebbe essere efficace anche per le malattie autoimmuni, inclusa la sclerosi sistemica. In questo studio, 15 pazienti, di cui 4 con sclerosi sistemica, hanno ricevuto una singola infusione di cellule CAR-T dirette contro i linfociti B autoreattivi. I risultati hanno mostrato una riduzione dei sintomi e dei biomarcatori della malattia con un follow-up di un anno.

Per confermare l’efficacia e la sicurezza di questa terapia, è in procinto di iniziare uno studio clinico multicentrico internazionale. Questo studio coinvolgerà numerose Scleroderma Unit, costituite con il sostegno del Gils (Gruppo italiano per la lotta alla sclerodermia), per passare dalla speranza alla certezza di una nuova cura per i pazienti affetti dalle forme più gravi di sclerosi sistemica.