Amalfi: Stella, affetta dalla malattia di Lafora, è la quarta tra 10 candidati per una sperimentazione negli Stati Uniti; una speranza che va alimentata con l’aiuto di tutti

Negli Stati Uniti sta per prendere il via un’importante sperimentazione per la malattia di L.D., una grave patologia rara. Il farmaco innovativo, lo ION283, verrà testato per valutarne sicurezza ed efficacia, offrendo nuove speranze ai pazienti affetti da questa grave condizione.

Si tratta di un oligonucleotide antisenso (ASO), progettato per correggere specifiche alterazioni genetiche alla base della malattia. Il dottor Berger Minassian, esperto neurologo nel campo delle malattie genetiche rare, ha avuto un ruolo determinante nello sviluppo di questa terapia e guiderà la sperimentazione presso il UT Southwestern Medical Center di Dallas.

Tra i pazienti selezionati c’è Stella, una giovane che è stata inserita per la richiesta di un posto in questo trial clinico. Dopo una lunga attesa, la sua famiglia ha ricevuto la conferma della partecipazione: Stella è la quarta tra dieci candidati scelti a livello mondiale. La sua prima visita è fissata per il 3 marzo prossimo.

Il progetto durerà due anni e prevede controlli ogni tre mesi. Stella dovrà recarsi a Dallas per otto viaggi complessivi, restando in loco per circa 45 giorni ogni volta. L’obiettivo della terapia è arrestare la progressione della malattia, garantendo ai pazienti tempo prezioso in attesa di una cura definitiva. Nel frattempo, l’Associazione Stella sta finanziando la ricerca sulla terapia genica in Italia, nella speranza di offrire una soluzione definitiva ai malati di L.D.

Tuttavia, la partecipazione a questo studio comporta ingenti costi economici per la famiglia di Stella. Per questo motivo, si chiede aiuto a tutti per sostenere le spese necessarie a garantire il proseguimento della terapia. Ogni contributo può fare la differenza e permettere non solo a Stella, ma anche ad altri pazienti, di accedere a questa importante opportunità: donare ai malati del tempo per continuare a vivere.

Chiunque voglia aiutare può donare su questo IBAN: IT53P0306234210000002747538.

Ogni gesto di solidarietà rappresenta un passo avanti nella lotta contro questa malattia devastante e un segnale di speranza per chi combatte ogni giorno contro la Lafora.